骨髓增生异常综合征(MDS),是一种独特的造血系统障碍性疾病,它起源于我们体内的造血干细胞,展现出了异质性的髓系克隆性特征。这种疾病的核心问题在于髓系细胞的分化与发育出现了异常,这导致了几个关键的临床表现:无效造血、难治性血细胞减少以及造血功能的整体衰竭。更为严重的是,MDS患者还面临着高风险向急性髓系白血病(AML)转化的威胁。
来那度胺作为一种免疫调节药物,在治疗MDS中发挥了重要作用。它通过调节免疫系统的功能,抑制肿瘤细胞的生长和扩散,同时促进正常细胞的生长和分化。这种药物在改善MDS患者的贫血、感染、出血等症状方面取得了显著的效果。临床研究显示,来那度胺对于中度至重度的MDS患者尤其有效。这些患者通常具有明显的贫血、感染、出血等症状,生活质量受到严重影响。来那度胺的使用可以有效改善这些症状,提高患者的生活质量。
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